نجاح تطبيق العلاج الجيني لفقر الدم المنجلي

نجح مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث في تطبيق العلاج الجيني لمريض مصاب بفقر الدم المنجلي، عبر تعديل الخلايا الجذعية المكوِّنة للدم لتصحيح الخلل الوراثي المسبب للمرض، ثم إعادة حقنها في جسم المريض، ضمن دراسة سريرية تهدف إلى توسيع الخيارات العلاجية المتاحة للحالات غير المؤهلة للخضوع لزراعة خلايا جذعية من متبرعين.

ويأتي هذا التوجه في إطار جهود التخصصي لتطوير برنامج العلاج الجيني، الذي يعزّز تكامل الرعاية السريرية مع البحث التطبيقي، ويدعم تبنّي التدخلات العلاجية المتقدمة القائمة على الخصائص الجينية للمريض، بما يسهم في إتاحة خيارات علاجية أكثر دقة للحالات الطبية المعقدة.

كما يسهم العلاج الجيني في تحسين جودة حياة المرضى من خلال الحدّ من تكرار الأزمات الصحية والحاجة إلى العلاجات الداعمة طويلة الأمد، مثل نقل الدم أو التنويم المتكرر في المستشفى، ويساعد على تعزيز الاستقرار الصحي والقدرة على ممارسة الأنشطة اليومية بصورة أكثر انتظامًا، ويقلل من احتمالات المضاعفات المرتبطة بالمرض على المدى الطويل.

ويعتمد تطبيق هذه العلاجات على منظومة متكاملة من المعايير السريرية والتنظيمية، تشمل التقييم الطبي الشامل للحالات، وتوفير بيئة علاجية متخصصة تستوفي متطلبات السلامة والجودة، إلى جانب تكامل الخبرات بين الفرق الطبية والبحثية والتقنية، كما تُنفَّذ هذه العلاجات بالتنسيق مع الجهات الصحية المختصة، استنادًا إلى معايير وطنية ودولية معتمدة.