علاج جيني جديد لباركنسون يخفض بروتين مرتبط بالمرض بنسبة كبيرة

العلاج المعروف باسم" BIIB094" يركز على كبح نشاط جين" LRRK2"، وهو من أهم الجينات المرتبطة بزيادة خطر الإصابة بمرض باركنسون، الذي يصيب ملايين الأشخاص حول العالم.

وفق موقع scitechdaily شملت التجربة السريرية المبكرة 82 مريضًا، حيث تلقى المشاركون جرعات مختلفة من العلاج عبر الحقن في السائل النخاعي، بينما حصلت مجموعة أخرى على دواء وهمي، بهدف تقييم الأمان والتأثير البيولوجي للعلاج.

وأظهرت النتائج أن العلاج كان آمنًا بشكل عام، مع آثار جانبية خفيفة إلى متوسطة فقط، دون تسجيل أي مضاعفات خطيرة مرتبطة بالدواء.

كما أظهرت التحاليل انخفاضًا ملحوظًا في مستويات بروتين" LRRK2" بنسبة وصلت إلى 59%، وهو الهدف الرئيسي للعلاج، ما يشير إلى نجاحه في التأثير على المسار البيولوجي للمرض.

والمثير أن هذا التأثير ظهر سواء كان المرضى يحملون طفرات جينية معروفة أم لا.

ورغم هذه النتائج المبكرة المشجعة، أوضح الباحثون أن الدراسة لم تقِس تحسن الأعراض أو تباطؤ تقدم المرض، بل ركزت فقط على السلامة ومدى استهداف الجين.

ويخطط العلماء لإجراء تجارب أكبر في المراحل القادمة لمعرفة ما إذا كان هذا التأثير البيولوجي يمكن أن يتحول إلى تحسن سريري حقيقي لدى المرضى.

يمثل هذا التطور خطوة مهمة نحو علاجات دقيقة تستهدف جذور مرض باركنسون، ويفتح الباب أمام طب جيني أكثر تخصصًا في علاج الأمراض العصبية.

تابع بوابة الجمهورية اون لاين علي.