دراسة تستهدف التوصل لعلاج جديد للتصلب الجانبى الضمورى

دخل دواء جديد لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، مما يمثل أملا جديدا للمرضى للتعامل مع هذا المرض.

وبحسب موقع" Fox news" تهدف التجربة السريرية العالمية، التي ستشمل 500 مشارك، إلى تقييم سلامة وفاعلية الدواء في إبطاء تطور مرض التصلب الجانبي الضموري، لدى المرضى في مراحله المبكرة والمتقدمة بسرعة، ومن المتوقع أن تُجرى التجربة في ما يصل إلى 60 مركزًا لعلاج التصلب الجانبي الضموري في 13 دولة.

ما مرض التصلب الجانبى الضمورى؟التصلب الجانبي الضموري هو مرض متفاقم يفقد فيه الدماغ الاتصال بالعضلات، وهو ما يفقد الشخص المصاب تدريجيًا قدرته على المشي والكلام والأكل وارتداء الملابس والكتابة والبلع، وفي النهاية التنفس.

تشمل العلامات المبكرة للمرض ضعف العضلات وتيبسها وتشنجاتها، ويختلف تطور الأعراض وشدتها من حالة لأخرى، حيث لا يوجد جدول زمني واحد لمرض التصلب الجانبي الضموري.

يؤثر المرض فقط على الخلايا العصبية الحركية التي تتحكم في الحركة الإرادية، لذلك فإن الحواس الخمس - البصر واللمس والسمع والتذوق والشم - لا تتأثر، وكذلك عضلات العين أو التحكم في المثانة.

يتم التشخيص عادةً بين سن الأربعين والسبعين، وذكرت جمعية التصلب الجانبي الضموري أن العديد من مرضى التصلب الجانبي الضموري يظلون" متيقظين وواعيين عقلياً" طوال فترة المرض، لكن لا يعيش معظم المصابين به سوى ثلاث إلى خمس سنوات بعد التشخيص، ويعيش حوالي 20% من المرضى خمس سنوات أو أكثر، بينما يعيش 5% فقط منهم أكثر من 20 عاماً.

وحتى الآن لا يوجد حاليًا أي علاج أو دواء لوقف تطور المرض، مما يشير إلى أهمية تلك التجربة.

تم تسجيل أول مشارك في مستشفى ماساتشوستس العام بريجهام تحت إشراف سابرينا باغانوني، والمديرة المشاركة لمعهد البحوث السريرية العصبية في مستشفى ماساتشوستس العام والباحثة الرئيسية في التجربة.

وأوضحت باغانوني: " الدواء الجديد هو ناهض لمستقبل سيجما-1 (S1R)، وقد ثبت أن مستقبل سيجما-1 يلعب دورًا في تحفيز مسارات عصبية وقائية متعددة تتأثر في الأمراض التنكسية العصبية، مثل التصلب الجانبي الضموري ومرض هنتنغتون".

وأضافت" نظرًا لأن تدهور الجهاز التنفسي هو سبب رئيسي للمرض والوفيات الناجمة عن مرض التصلب الجانبي الضموري، فإن الحفاظ على سعة التنفس بشكل متواضع يمكن أن يكون له تأثير كبير على كل من جودة الحياة والنتائج العامة".