بشرى سارة.. دواء جديد لـ مرضى التصلب الجانبي الضموري

ووفقًا لما ذكره موقع" Fox News"، تهدف التجربة السريرية الدولية، التي ستشمل 500 مشاركًا، إلى دراسة سلامة وفاعلية الدواء في إبطاء تقدم التصلب الجانبي الضموري لدى المرضى في المراحل المبكرة والمتقدمة بسرعة.

ومن المقرر أن تجرى التجربة في ما يصل إلى 60 مركز علاج متخصصة في 13 دولة حول العالم.

ما مرض التصلب الجانبى الضمورى؟مرض التصلب الجانبي الضموري هو حالة تقدمية تفقد فيها الأعصاب الدماغية القدرة على التواصل مع العضلات، مما يؤدي تدريجيًا إلى فقدان القدرة على المشي والكلام والأكل وارتداء الملابس والكتابة والبلع، وفي النهاية يؤثر على القدرة على التنفس.

تظهر في البداية أعراض مثل ضعف العضلات وتصلبها وتشنجاتها، ويختلف نمط وشدة هذه الأعراض من مريض لآخر، حيث لا يوجد مسار زمني محدد لتطور المرض.

ويؤثر هذا المرض على الخلايا العصبية الحركية المسؤولة عن الحركات الإرادية فقط، بينما تبقى الحواس الخمس - البصر واللمس والسمع والتذوق والشم - سليمة، كما لا تتأثر عضلات العين أو التحكم في المثانة.

عادةً ما يتم تشخيص المرض بين سن الأربعين والسبعين، وأشارت جمعية التصلب الجانبي الضموري إلى أن غالبية المرضى يحافظون على وعيهم العقلي طوال فترة المرض، إلا أن متوسط عمر المريض بعد التشخيص يتراوح بين ثلاث إلى خمس سنوات، بينما يعيش حوالي 20% منهم لمدة خمس سنوات أو أكثر، و5% فقط تتجاوز أعمارهم 20 عامًا.

حتى الآن، لا يتوفر أي علاج أو دواء قادر على إيقاف تقدم المرض، ما يبرز أهمية التجارب السريرية الجديدة لاختبار أدوية محتملة.

تم تسجيل أول مشارك في التجربة السريرية بمستشفى ماساتشوستس العام بريجهام تحت إشراف سابرينا باجانوني، التي تشغل منصب المديرة المشاركة لمعهد البحوث السريرية العصبية في المستشفى، وهي أيضًا الباحثة الرئيسية في هذه التجربة.

وأوضحت باغانوني أن الدواء الجديد يعمل كناهض لمستقبل سيجما-1 (S1R)، مشيرة إلى أن هذا المستقبل يلعب دورًا مهمًا في تحفيز مسارات عصبية وقائية متأثرة في الأمراض العصبية التنكسية، بما في ذلك التصلب الجانبي الضموري ومرض هنتنجتون.

وأضافت باغانوني أن تدهور الوظائف التنفسية يمثل السبب الرئيسي للوفيات بين مرضى التصلب الجانبي الضموري، مؤكدة أن الحفاظ على قدرة التنفس حتى بشكل محدود قد يساهم بشكل كبير في تحسين جودة الحياة والنتائج الصحية العامة للمرضى.