مستشفى توام يحقق إنجازاً طبياً نوعياً بعلاج جيني لطفلة

أعلنت" صحة"، التابعة لمجموعة" بيورهيلث" - أكبر مجموعة للرعاية الصحية في منطقة الشرق الأوسط - عن إنجاز طبي نوعي في مستشفى توام، تمثّل في النجاح في إعطاء علاج جيني لطفلة عُمانية تبلغ من العمر 18 شهرًا مصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي (SMA).

وتم تشخيص الحالة بضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض وراثي نادر وخطيرا يؤثر في الأعصاب المسؤولة عن التحكم في حركة العضلات، ويؤدي إلى فقدان تدريجي في قوة العضلات لدى الأطفال، ما قد يسبب صعوبة في الجلوس أو الزحف أو المشي أو البلع، وقد يصل في بعض الحالات إلى صعوبات في التنفس، وذلك بحسب شدة الحالة، ومن دون علاج، يمكن أن تتفاقم الحالة مع مرور الوقت وقد تصبح مهددة للحياة.

ويحدث المرض نتيجة غياب أو خلل في جين SMN1، وهو جين أساسي للحفاظ على صحة الخلايا العصبية الحركية المسؤولة عن التحكم في حركة العضلات، وعندما يكون هذا الجين مفقوداً أو لا يعمل بشكل سليم، تتدهور هذه الخلايا العصبية تدريجياً، مما يؤدي إلى ضعف عضلي متزايد مع مرور الوقت.

ولعلاج السبب الجذري للحالة، تم تقديم علاج جيني تعويضي يُعطى لمرة واحدة فقط.

ويعمل هذا العلاج المتقدم على تزويد الجسم بنسخة سليمة من جين SMN1 المفقود، مما يمكّن الخلايا العصبية من إنتاج البروتين اللازم لعملها بشكل طبيعي.

وعلى عكس العلاجات التقليدية التي تقتصر على إبطاء تطور المرض، يستهدف هذا العلاج السبب الأساسي لضمور العضلات الشوكي.

وقد أحدث العلاج الجيني تحولاً نوعياً في أسلوب علاج ضمور العضلات الشوكي على مستوى العالم، إذ لم يعد يقتصر على إدارة الأعراض فحسب، بل يمنح الأطفال فرصة لاكتساب القوة وتحسين الحركة ومنع تفاقم الحالة.

قاد عملية العلاج الدكتور شودري محمد مهداب إقبال، رئيس قسم طب الأعصاب للأطفال في مستشفى توام - صحة، بمشاركة فريق متعدد التخصصات يضم صيادلة وأختصاصيي علاج طبيعي وأعضاء من وحدة الحقن الوريدي.

وقال الدكتور شودري محمد مهداب إقبال، إن هذه الحالة تمثل إنجازًا مهمًا في مجال طب الأعصاب للأطفال والطب الجيني، فإعطاء العلاج الجيني لمرض ضمور العضلات الشوكي يتطلب تخطيطًا دقيقًا وخبرة تقنية عالية وتعاونًا فعالًا بين مختلف التخصصات.

وأضاف أن هذا الإنجاز يُعد دليلًا على التزام مستشفى توام المستمر بتقديم رعاية طبية عالمية المستوى وبث الأمل في نفوس الأطفال والأسر المتأثرة بالأمراض النادرة.